“Estamos numa luta contra o tempo para ele, que vai fazer 8 anos no dia 8 de outubro”. Com essas palavras, Fabrícia Geralda do Amaral resumiu, durante audiência pública da Assembleia Legislativa de Minas Gerais (ALMG) realizada nesta segunda-feira (11/8/25), a luta para conseguir, dentro do prazo médico recomendado (até oito anos de idade), uma aplicação do medicamento Elevidys para seu filho Tiago, que sofre de distrofia muscular de Duchenne (DMD).

A DMD é uma doença genética rara e degenerativa, que afeta principalmente meninos e compromete severamente os músculos esqueléticos. Em geral, os primeiros sintomas aparecem na infância, com perda de força muscular, dificuldades de locomoção e, mais tarde, falência cardíaca e respiratória. No Brasil, surgem aproximadamente 700 novos casos a cada ano, o que faz da DMD a doença rara mais comum da infância.

Atualmente, o Sistema Único de Saúde (SUS) oferece apenas cuidados paliativos, como corticoides e fisioterapia. O Elevidys, primeiro medicamento de terapia gênica aprovado para DMD, foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA), dos Estados Unidos, em junho de 2023.

O medicamento recebeu parecer favorável da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em dezembro de 2024, mas a decisão foi revertida após um parecer negativo da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) emitido em abril de 2025, que concluiu pela falta de comprovações de eficácia e segurança.

Medicamento é o mais caro já financiado pelo SUS

Em julho deste ano, a Anvisa suspendeu temporariamente o uso do Elevidys após relatos de mortes em pacientes fora da indicação aprovada. A terapia é indicada para crianças entre 4 e 7 anos que ainda conseguem andar e têm como promessa restaurar até 95% da proteína distrofina, essencial para a função muscular. No entanto, o tratamento de dose única tem um custo estimado de R$ 20 milhões no Brasil.

“É o medicamento mais caro já financiado pelo SUS até hoje. O preço de uma unidade deste medicamento é equivalente a três meses de contrapartida estadual para aquisição de medicamentos básicos para todo o Estado. Então realmente é um custo muito elevado”, explicou a diretora de Políticas de Assistência Farmacêutica da Subsecretaria de Acesso ao Serviço de Saúde da Secretaria de Estado de Saúde, Carolina Dibai.

A diretora da Secretaria de Estado de Saúde disse estar otimista com relação à incorporação definitiva do medicamento ao SUS, mas que isso depende de uma avaliação demorada. Segundo ela, atualmente o Ministério da Saúde aguarda novas informações da Roche, empresa proprietária da patente do Elevidys, para reavaliar sua decisão. 

João Robson de Resende e a esposa Júlia Cristina levaram o filho Davi, de 4 anos de idade, à audiência pública realizada nesta segunda (11) pela Comissão de Saúde da ALMG. “Olhem para o Elevidys não como um custo, mas como uma chance para estas crianças viverem”, declarou a mãe de Davi. O garoto foi diagnosticado com DMD quando tinha 2 anos e 11 meses de idade, mas ainda luta pelo tratamento.

Presidente da Associação Salve o Enrico e Demais Crianças Portadoras de Distrofia Muscular de Duchenne, Erick Cossa relatou que seu filho Enrico foi o primeiro brasileiro tratado com Elevidys. “Hoje ele não cai mais, consegue subir escadas e fazer corrida. É uma criança normal”, afirmou.

Deputado propõe isenção de ICMS para reduzir preço em R$ 3,4 mi

Autor do requerimento para realização da audiência pública, o deputado Lucas Lasmar (Rede) ressaltou, no início da reunião, que o medicamento já foi autorizado em sete países.

A fim de contribuir para a incorporação do Elevidys em Minas Gerais, o deputado disse que apresentou o Projeto de Lei (PL) 4.145/25, que determina a isenção de impostos estaduais para medicamentos para tratar a DMD. “No caso do Elevidys, a isenção de ICMS pode baratear o medicamento em R$ 3,4 milhões”, estimou o deputado.

Na opinião de Erick Cossa, a isenção de ICMS é muito importante e que já foi adotada no Estado de São Paulo. Ele acrescentou que um acordo governamental pode reduzir ainda mais o preço do medicamento, a exemplo do que aconteceu com o Zolgensma, outro medicamento de alto custo utilizado no tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). De acordo com Erick Cossa, o preço inicial desse medicamento era de R$ 12 milhões e foi reduzido para R$ 5 milhões, parcelados em 5 anos. 

O fornecimento gratuito no SUS foi possível graças a um modelo inovador de Acordo de Compartilhamento de Risco, firmado entre o Governo Federal e a fabricante. O acordo realizado estabelece que o pagamento só será feito se o tratamento for eficaz, garantindo ao Brasil o menor preço no mundo. Erick Cossa defende que um acordo parecido seja feito no caso do Elevidys.

Representando o Conselho Estadual de Saúde, a conselheira Maryane Rodrigues Ferreira defendeu o uso do Elevidys e disse que as mortes provocadas pelo medicamento foram decorrentes do uso não recomendado em adolescentes, fora do Brasil.

Diversos outros convidados da audiência pública também defenderam a adoção do novo medicamento, incluindo especialistas, representantes de entidades e vereadores.