A Comissão de Saúde da Assembleia Legislativa de Minas Gerais (ALMG) realiza, na segunda-feira (11/8/25), audiência pública para debater o acesso a tratamentos de alto custo e elevada complexidade para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). A reunião, que acontece no Plenarinho I, a partir das 14 horas, foi solicitada pelo deputado Lucas Lasmar (Rede).

A DMD é uma doença genética rara e degenerativa, que afeta principalmente meninos e compromete severamente os músculos esqueléticos. Em geral, os primeiros sintomas aparecem na infância, com perda de força muscular, dificuldades de locomoção e, mais tarde, falência cardíaca e respiratória.

A prevalência da doença é de três casos para cada 100 mil pessoas. No Brasil, surgem aproximadamente 700 novos casos a cada ano, o que faz da distrofia muscular de Duchenne a doença rara mais comum da infância.

Atualmente, o Sistema Único de Saúde (SUS) oferece apenas cuidados paliativos, como corticoides e fisioterapia. A esperança de uma nova abordagem terapêutica chegou com o Elevidys, primeiro medicamento de terapia gênica aprovado para DMD. Ele foi avalizado pela Food and Drug Administration (FDA), dos Estados Unidos, em junho de 2023, e pela Anvisa em dezembro de 2024.

A terapia é indicada para crianças entre 4 e 7 anos que ainda conseguem andar e tem como promessa restaurar até 95% da proteína distrofina, essencial para a função muscular. No entanto, o tratamento tem um custo estimado de R$ 20 milhões por dose no Brasil, valor que o torna inacessível para a maioria das famílias.

“Cada dia sem tratamento representa perda irreversível de funções vitais. Estamos diante de uma corrida contra o tempo e precisamos debater o papel do Estado nesse processo”, afirma o deputado Lucas Lasmar.

Além do alto custo, a ausência de um protocolo clínico e diretrizes terapêuticas no SUS para a DMD dificulta ainda mais o acesso ao medicamento. Em julho deste ano, a Anvisa suspendeu temporariamente o uso do Elevidys após relatos de mortes em pacientes fora da indicação aprovada. A FDA já restabeleceu o uso do medicamento, mas a autorização no Brasil ainda está em análise.