Audiência pública

Comissão de Saúde

Nos Estados Unidos, o Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) é aprovado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) a partir dos 4 anos de idade, tanto para aqueles que conseguem andar quanto para aqueles que não conseguem mais andar, embora a aprovação para não deambuladores tenha sido concedida sob o regime de "aprovação acelerada", conforme informações do Parent Project Muscular Dystrophy.

E as crianças 7 anos mais, nós Estados Unidos estão aplicando em todo o público em geral e estão tendo grandes avanços

A Anvisa e o Governo Brasileiro devem revogar imediatamente o limite de idade de 7 anos para a administração da terapia genética Elevidys desenvolvida para Distrofia Muscular de Duchenne. Ao tomar decisões sobre o futuro de crianças doentes e suas famílias, abandone essa política rigorosa imediatamente. A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara e limitante que afeta principalmente meninos, levando à fraqueza muscular progressiva e degeneração. A doença não tem cura, e as crianças afetadas geralmente perdem a capacidade de andar no início da adolescência e passam por complicações fatais quando chegam à idade adulta. À medida que o mundo continua a ver avanços na ciência médica, há uma esperança crescente para crianças com DMD, particularmente por meio da terapia genética. Um dos tratamentos mais promissores neste campo é o Elevidys, uma terapia genética projetada para tratar a DMD abordando a causa raiz do distúrbio. No Brasil, no entanto, há uma barreira significativa que limita os potenciais benefícios de salvar vidas do Elevidys: a restrição de idade para sua administração. Atualmente, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) permite o uso do Elevidys apenas para crianças de até 7 anos, deixando muitas crianças que poderiam se beneficiar da terapia inelegíveis. Neste artigo, exploraremos por que esse limite de idade deve ser revogado imediatamente e por que todas as crianças brasileiras com DMD, independentemente da idade, devem ter acesso à terapia genética Elevidys. Juntos somos mais fortes !!

A reunião voltou a ser transmitida normalmente.

A reunião está suspensa temporariamente e voltará a ser transmitida em breve. Perguntas e comentários podem ser enviados enquanto isso.

A reunião voltou a ser transmitida normalmente.

A reunião está suspensa temporariamente e voltará a ser transmitida em breve. Perguntas e comentários podem ser enviados enquanto isso.

Olá, pessoal! Sejam bem-vindos(as) ao nosso ambiente virtual. Aguardamos sua participação nesta audiência pública para debater o acesso a tratamentos de alta complexidade e elevado custo, como o Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), aprovado pela agência norte-americana Food and Drug Administration - FDA -, em junho de 2023, e pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária - Anvisa -, em dezembro de 2024, cuja aplicação precoce é crucial para impedir a progressão irreversível da distrofia muscular de Duchenne - DMD . Boa reunião a todos(as)!